줄기세포 치료제 상용화 가능할까?

 줄기세포치료제는 자기재생능과 분화능이라는 특성을 이용하여 조직재생은 물론 항섬유화, 항염증 효과 등을 통해 기존의 의학적 치료법으로는 해결되지 않는 많은 치료 영역에 활용될 수 있는 치료제이다. 그러나 줄기세포치료제가 등장한 지 10년이 지났지만, 뚜렷한 성과를 나타내지 못했다.

 

 국내 허가된 줄기세포 치료제는 총 4종으로 하티셀그램에이엠아이(급성심근경색), 큐피스템(크론성누공), 뉴로나타알(루게릭병), 카티스템이 있다. 카티스템은 동종 제대혈유래 줄간엽줄기세포를 주성분으로 하여 퇴행성 또는 반복적 외상으로 인한 골관절염 환자의 치료제로 2017년부터 5년 연속 100억대 매출을 올리고 있다. 하지만 나머지는 매출이 거의 없으며, 2014년 이후 허가된 줄기세포 치료제도 0건인 상황이다.

 

 식약처는 2016년 생물학적제제 등의 품목허가심사 규정 개정을 통해 ‘생명을 위협하는 질환’ 또는 ‘중증의 비가역 질환’에 사용하는 세포치료제는 임상2상 결과만으로 조건부허가를 받을 수 있게 하면서 시장 진입시기를 단축시킬 수 있게 했다. 하지만 규제를 완화한 이후에도 줄기세포치료제의 허가는 이루어지고 있지는 않은 실정이다.

 

 줄기세포치료제가 상용화 되기 위해서는 고도로 표준화된 자동 생산 기술과 대량생산을 극복할 필요가 있다. 따라서 트리프록, 셀리노, 넥셀 등 일부 기업들은 유도만능줄기세포(iPSC)를 활용해 대량생산 문제 해결에 나서고 있다. iPSC는 성숙하고 분화된 세포를 미성숙한 세포로 역분화시켜 다양한 세포로 분화시킬 수 있는 기술이다.

 

 과거에는 배아줄기세포를 이용하는 경우가 많았다. 이는 세포 유형에 상관없이 분화가 가능하다는 장점이 있지만 윤리적인 문제로 인해 제약이 있다. 반면 iPSC(induced pluripotent stem cell, 유도만능줄기세포)는 환자에서 유래한 줄기세포를 이용하기 때문에 윤리적인 문제를 해결할 수 있다. 또한 환자 세포 처리로 유독성 유무와 환자의 고유 리스크를 알 수 있다. 하지만 줄기세포의 모든 분화과정을 통제해야만이 면역거부나 암세포로의 발전을 막을 수 있기 때문에 상용화되기 위해서는 많은 연구가 필요하다.

  

 

Can stem cell therapy be commercialized?

 Stem cell therapy is a therapeutic agent that can be used in many treatment areas that cannot be solved by existing medical treatments through tissue regeneration as well as anti-fibrotic and anti-inflammatory effects using the characteristics of self-renewal and differentiation ability. However, 10 years have passed since the appearance of stem cell therapy, but the results have not yet been clearly shown.

 

 There are a total of 4 types of stem cell treatment approved in Korea: Hearticellgram-AMI(acute myocardial infarction), Cupistem(Cron fistula), Neuronata R(Lou Gehrig’s disease), and Cartistem. Cartistem is a treatment for osteoarthritis patients caused by degenerative or repetitive trauma using allogeneic cord blood-derive stem cells as a main ingredient, and has been generating sales of 10 billion won for five consecutive years since 2017. However, the rest have almost no sales, and there are zero stem cell treatments approved since 2014.

 

 In 2016, the Ministry of Food and Drug Safety(MFDS) revised the product approval review regulations for biologics, etc., and entering the market could be shortened by allowing cell therapy products used for ‘life-threatening diseases’ or ‘severe irreversible diseases’ to obtain conditional approval only from the results of phase 2 clinical trials. However, even after the deregulation, the approval of stem cell therapy has not been made.

 

 In order to commercialize stem cell therapeutics, it is necessary to overcome highly standardized automated production technology and mass production. Therefore, some companies such as Triproc, Cellino, and Nexel are using induced pluripotent stem cells(iPSC) to solve the problem of mass production. iPSC is a technology that can differentiate into various cells by dedifferentiating already mature and differentiated cells into immature cells.

 

 In the past, embryonic stem cells were often used. This has the advantage that differentiation is possible regardless of cell type, but there are limitations due to ethical issues. On the other hand, induced pluripotent stem cells(iPSC) can solve ethical problems because they use stem cells derived form patients. In addition, it can determine the presence or absence of toxicity and the patient’s inherent risk before treatment. However, a lot of research is needed for commercialization because it is possible to prevent immune rejection or the development of cancer cells only by controlling all differentiation processes of stem cells.

 

 

출처

줄기세포치료제 등장 10년…갈길 먼 상업적 성공. 천승현기자. 2022-06-03 데일리팜

트리프록, 셀리노, 넥셀, Ipsc 대량생산 플랫폼, 치료제 도전. 남대열기자. 2022-04-04

이준화 교수 “심장부작용 해결의 키워드는 iPSC”. 남대열기자. 2022-01-07

[과학을 읽다]②유도만능줄기세포, 진짜 ‘만능’ 될까? 김종화기자. 2018-03-15