AI, 신약개발의 시간표를 다시 쓰다... 후보물질 발굴부터 임상까지, 가속 페달 밟는 글로벌 제약업계

AI, 신약개발의 시간표를 다시 쓰다.

후보물질 발굴부터 임상까지, 가속 페달 밟는 글로벌 제약업계

 






 
  
 
 
  신약개발의 시간과 비용을 줄이기 위한 제약업계의 도전이 인공지능(Artificial Intelligence, 이하 AI)으로 모이고 있다. 기존 방식으로는 평균 10~15년, 1조 원 이상이 소요되던 신약개발 과정이 AI를 통해 획기적으로 단축될 수 있다는 전망이 나오면서 글로벌 빅테크와 제약사, 국내 스타트업까지 AI 도입을 적극적으로 추진하고 있다.

 

  제약업계는 오랫동안 ‘이룸(Eroom)의 법칙’이라 불리는 연구개발 효율 저하 문제에 직면해 왔다. 이룸의 법칙이란 신약 개발 비용이 9년마다 두 배 가량 증가하는 현상으로, 제약 산업에서 신약 개발 비용이 갈수록 증가한다는 법칙이다. 과거보다 많은 비용을 투입해도 신약 승인 건수는 줄어드는 역설적 상황 속에서 AI는 새로운 돌파구로 떠올랐다. 특히 2020년 구글 딥마인드(DeepMind)가 딥러닝 기술을 통해 아미노산 서열을 기반으로 단백질 3차원 구조를 예측하는 AlphaFold를 발표하면서 신약개발에서 AI의 활용 가능성이 본격적으로 주목받기 시작했다. 그리고 AlphaFold가 개발된지 5년이 지난 지금, AI는 신약개발에서 후보물질 발굴, 전임상시험, 임상시험에 이르는 전 과정에 활용되고 있다. 

 

타켓 및 후보물질 발굴에서의 AI 활용

 

  신약 후보물질 발굴 방식은 AI 도입 전후로 큰 변화를 보이고 있다. 기존 방식에서는 연구자가 질병 관련 단백질이나 효소 같은 타깃(target)을 발굴한 뒤, 수십만 개의 화합물을 실제로 합성하는 고속 스크리닝(HTS, High-throughput screening)을 거쳐야 했다. 이렇게 히트(hit, 스크리닝 이후 기준치 이상의 유효성을 보인 물질)를 찾은 이후에도 수백 번의 반복 합성과 실험을 통해 효능과 독성을 개선하는 선도물질(lead, hit을 개선하여 약물로서의 가치를 높이고 추가 연구의 대상이 되는 물질) 최적화 과정이 뒤따른다. 이러한 전통적 방식은 후보물질 발굴에만 2~5년이 소요되고, 수천억 원의 비용이 들어가는 것이 일반적이었다.

 

  AI가 도입되면서 이 과정은 획기적으로 단축되었다. 머신러닝 모델은 유전체·단백질체·임상 데이터 등을 통합 분석해 질병과 연관성이 높은 타깃을 제시한다. 화합물 발굴 역시 실험 대신 가상 스크리닝을 통해 수만 개의 후보군을 평가하고, 생성형 AI는 기존 화합물 라이브러리에 없는 새로운 분자 구조까지 제안한다. 

  

  실제로 AI 신약 개발기업인 인실리코메디슨(Insilico Medicine)은 2021년부터 2024년까지 AI를 활용해 총 22개의 신약 후보물질을 발굴했다. 하나의 신약 후보물질을 선정하는 데 걸린 시간은 평균 13개월로, 기존 평균 2.5~5년이 걸리는 것에 비해 상당히 짧은 시간이다. 인실리코메디슨은 2023년 AlphaFold가 예측한 단백질 구조를 이용해 20개의 새로운 타겟을 발견하고, 간세포암(HCC) 유효물질(hit)을 30일만에 도출하기도 했다. 또한 지난 6월 자사가 개발한 TNIK 저해제인 ‘Rentosertib’는 폐섬유증 치료제로서 임상 2a상에서 안전성과 효능을 검증받았다. 이는 생성형 AI가 개발한 후보물질이 임상 시험까지 도달한 첫 사례이다. 

 

전임상 단계에서의 AI 활용

 

  AI는 신약개발의 전임상 단계에서도 활용되고 있다. ADMET(흡수·분포·대사·배설·독성) 평가는 신약 후보물질의 안전성과 효과성을 평가하는 핵심 요소로, 전임상 단계에서 AI는 ADMET 예측 모델을 활용하여 방대한 화합물 데이터를 기반으로 약물의 약리학적 특성을 사전에 검증한다. 이를 통해, 전임상 연구의 효율성을 높이고 실패 확률을 줄여 매몰 비용을 최소화할 수 있다. 

 

임상 단계에서의 AI 활용

 

  마지막으로, 임상시험 단계에서 AI는 대상자 모집 및 선정과 대상자별 적합한 임상시험 설계에 활용되고 있다. 예시로, 미국 국립보건원(National Institutes of Health, NIH)과 국립의학도서관(National Library of Medicine, NLM), 국립암연구소(National Cancer Institute, NCI)의 연구팀은 대규모 언어모델을 활용한 ‘TrialGPT’라는 프레임워크를 제시했다. Trial GPT에서는 임상시험 정보를 Retrieval, Matching, Ranking 세 단계로 나누어 환자에게 적합한 임상시험을 제안한다. Retrieval 단계에서는 대규모 분류를 통해 임상시험 후보군을 검색하고, Matching 단계에서는 각 후보 임상시험에 대한 환자의 적합성을 평가한 뒤, 마지막 Ranking 단계에서는 Matching에서 평가한 정보를 통해 순위를 매겨 최종적으로 환자에게 적절한 임상시험을 설계한다. 이 시스템은 환자 스크리닝에 소요되는 시간을 약 40% 단축시키는 성과를 보였다.

 

  또한, AI는 약물 용량 및 용량 최적화에서도 그 효용성을 입증 받았다. 싱가포르의 공립병원 알렉산드라 병원(Alexandra hospital)에서는 고혈압 치료를 위한 약물 용량 조절에 싱가포르 핀테크인 AISG(Ai Singapore)가 개발한 원격 모니터링 플랫폼 ‘CURATE.AI’를 사용하고 있다. 이 플랫폼을 통해 환자별 혈압을 실시간으로 모니터링하고 데이터를 수집해 개인별 항고혈압제 용량을 조절할 수 있으며, 연구진은 이를 약물 최적화 의사결정에 활용하고 있다.

 

AI의 한계와 전망

 

   AI는 신약개발 과정에서 효율성을 높이고 실패 가능성을 줄이는 혁신적 도구로 자리 잡아가고 있다. 하지만 아직 극복해야 할 과제도 많다. 첫번째 문제는 신뢰성 있는 데이터가 부족하다는 점이다. 제약사는 보안 문제로 인해 AI 학습에 필요한 충분한 데이터가 확보되지 않는 경우가 많다. 또한, 한국은 병원의 임상시험 데이터에 대한 접근이 어렵고 환자 임상시험 수치의 공개 또한 중대한 사생활 침해로 간주될 수 있다. 두번째로, 생체 시스템의 복잡성으로 인해 AI의 예측이 실제 임상 환경과 차이를 보일 수 있다. 이로 인해 AI 예측 모델의 안전성과 타당성이 저해될 수 있다. 마지막으로, 현재 FDA(Food and Drug Administration), EMA(European Medicines Agency), 식약처 모두 신약개발 과정에서 AI의 사용에 대한 가이드라인이 미비하다. 따라서 AI의 결과가 신약개발에 단독으로 활용되기는 아직 어려운 상태다.

 

  한편, 이러한 한계를 극복하기 위한 노력도 이어지고 있다. 정은경 보건복지부 장관은 지난 9월 5일 인천 송도에서 열린 ‘K-바이오, 혁신에 속도를 더하다’ 기업 토론회에서 “K-바이오 의약 산업 재도약 전략”을 보고하며, 바이오 의약품 시장에 대한 포부를 밝혔다. 정 장관은 특히 “AI를 활용해 개발한 의약품에 대해 허가 기준을 선제적으로 마련하고, AI 신약 개발의 전주기를 지원하며 AI와 로봇 기반의 자율 실험실을 구축하겠다”고 밝혔다. 또한 '비임상 시험 기간 단축, 바이오시밀러 임상 3상 면제, 허가 심사 기간 단축(406일→295일), 허가·보험 등재 기간 단축' 등 구체적 규제 혁신 방안을 제시했다.

 

  향후 신약개발 과정에서 AI는 단순한 도구를 넘어 연구자와 제약사가 의사결정을 내리는 핵심 파트너로 자리 잡을 것으로 전망된다. 데이터 접근 문제의 해결, 모델의 타당성 검증, 규제기관의 가이드라인 정립 등이 동시에 이루어진다면, AI는 신약개발 속도를 크게 앞당기고 성공 확률을 높이는 핵심 기술로 자리매김할 것이다.

 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 

"AI Rewrites the Timeline of Drug Development"

"From Discovery to Clinical Trials, Global Pharma Accelerates"

 
 
 
 
 
 
 
 
 

 The pharmaceutical industry’s efforts to reduce the time and cost of drug development are converging on artificial intelligence (AI). Traditionally, the process of developing a new drug has taken an average of 10 to 15 years and cost more than 1 trillion KRW, but expectations are rising that AI can dramatically shorten this timeline. Global big tech companies, pharmaceutical firms, and even domestic startups are actively adopting AI in drug discovery.

 

 For a long time, the industry has faced a decline in R&D productivity, a trend described as Eroom’s Law. This “law” states that the cost of developing a new drug doubles approximately every nine years, meaning drug development has become increasingly expensive while the number of approvals has decreased. In this paradoxical situation, AI has emerged as a new breakthrough. Particularly in 2020, Google DeepMind’s AlphaFold, which predicts protein 3D structures from amino acid sequences, drew significant attention and accelerated the adoption of AI in drug discovery. Five years after AlphaFold’s debut, AI is now being applied across the entire process of drug development—from target and candidate identification to preclinical and clinical trials.

 

AI in Target and Candidate Discovery

 

 The approach to identifying drug candidates has undergone a dramatic shift with the introduction of AI. In the traditional method, researchers first identified disease-related proteins or enzymes as targets, then tested hundreds of thousands of compounds through high-throughput screening (HTS). After finding a “hit”—a compound with above-threshold activity—extensive rounds of synthesis and testing were required to improve efficacy and reduce toxicity during the lead optimization phase. This process alone typically took 2 to 5 years and cost billions of dollars.

 

  With AI, the process has been drastically shortened. Machine learning models analyze genomic, proteomic, and clinical data to suggest disease-relevant targets. Compound discovery is now performed through virtual screening, which evaluates tens of thousands of candidates digitally, while generative AI proposes entirely new molecular structures not found in existing libraries.

 

  For instance, ‘Insilico Medicine’ discovered a total of 22 novel preclinical candidates using AI between 2021 and 2024. On average, each candidate was identified in just 13 months—significantly shorter than the traditional 2.5 to 5 years. In 2023, Insilico leveraged AlphaFold’s predicted protein structures to identify 20 novel targets and, remarkably, generated a potential hepatocellular carcinoma (HCC) hit compound in just 30 days. Furthermore, in June, the company’s TNIK inhibitor ‘Rentosertib’ demonstrated safety and efficacy in a Phase 2a trial for pulmonary fibrosis, marking the first time a generative AI-designed candidate successfully advanced into clinical testing.

 

AI in the Preclinical Stage

 

  AI is also being applied in the preclinical stage of drug development. ADMET (absorption, distribution, metabolism, excretion, and toxicity) evaluation is a critical step in assessing a drug candidate’s safety and efficacy. AI-driven ADMET prediction models can analyze vast chemical datasets to pre-screen pharmacological properties, thereby increasing efficiency, reducing failure rates, and minimizing sunk costs in preclinical research.

 

AI in the Clinical Stage

 

  In clinical trials, AI is contributing to patient recruitment, selection, and trial design optimization. For example, a team from the U.S. National Institutes of Health (NIH), National Library of Medicine (NLM), and National Cancer Institute (NCI) introduced a framework called ‘TrialGPT’, which uses large language models to recommend suitable trials for patients. The system operates in three stages: retrieval (searching trial candidates), matching (evaluating patient eligibility), and ranking (prioritizing trial options). TrialGPT reduced patient screening time by approximately 40%.

 

  AI has also shown utility in drug dosing and dose optimization. At Singapore’s Alexandra Hospital, the AI Singapore (AISG) platform ‘CURATE.AI’ is used to optimize antihypertensive therapy. By continuously monitoring patients’ blood pressure and collecting real-time data, the platform adjusts individual dosing regimens, assisting clinicians in personalized treatment decisions.

 

Challenges and Outlook

 

  Despite its promise, AI still faces significant challenges in drug development. First, access to reliable datasets remains limited, as pharmaceutical companies often restrict data sharing due to security concerns. In Korea, clinical trial data is difficult to access, and disclosure of patient information raises major privacy issues. Second, the inherent complexity of biological systems means AI predictions may diverge from actual clinical outcomes, raising concerns about reliability and validity. Finally, regulatory frameworks are underdeveloped: the FDA, EMA, and Korea’s MFDS currently lack detailed guidelines for AI in drug discovery, making it difficult to rely solely on AI outputs in regulatory submissions.

 

  Nevertheless, efforts are underway to overcome these barriers. At the “K-Bio: Accelerating Innovation” forum held in Songdo on September 5, Minister of Health and Welfare Jung Eun-kyung outlined a “K-Bio Pharmaceutical Industry Reinvigoration Strategy.” She pledged to establish proactive approval standards for AI-designed drugs, support the entire AI-driven development cycle, and build autonomous laboratories powered by AI and robotics. Plans also include shortening non-clinical trial periods, exempting Phase 3 trials for biosimilars, reducing regulatory review times (from 406 days to 295 days), and expediting both approval and reimbursement processes.

 

  Looking ahead, AI is expected to evolve from being merely a tool to becoming an indispensable partner for researchers and pharmaceutical companies in decision-making. With improved data accessibility, validation of AI models, and robust regulatory guidelines, AI could significantly accelerate drug development timelines and improve success rates, cementing its role as a core technology in the pharmaceutical industry.

 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 













 
 
<출처>
 
 
 
김승권, 「"리커전 •  인실리코, AI 신약 임상 2상 결과 연내 발표 예정" 」 , 『 이데일리 』 , 2025. 08. 04,

<https://pharm.edaily.co.kr/news/read?newsId=01764646638984040 >.
 
김응민, 「 “ "글로벌 AI 신약개발, 어디까지 왔나" 임상시험 사례로 살펴보니… " 」 , 『 팜뉴스 』 , 2024. 12. 26,

<https://www.pharmnews.com/news/articleView.html?idxno=256264 >.
 
김응민, 「 “’R&D 패러독스' 해법 찾는 제약업계, AI가 신약개발의 열쇠될까” 」 , 『 팜뉴스』 , 2025. 08. 28,

< https://www.pharmnews.com/news/articleView.html?idxno=262763>
 
성재준, 「 ““AI로 13개월 만에 신약 후보물질”…인실리코, 신약 개발 패러다임 바꾼다”  」 , 『 더바이오 』 ,2025. 02. 14,

< https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=12799>.

 
심예슬, 「 “AI가 만든 첫 약 임상 성공... 제약 슈퍼지능 시대 오나"」 , 『 히트뉴스 』 , 2025. 06. 10,

<http://www.hitnews.co.kr/news/articleView.html?idxno=65395>.
 
이상일, 「"AI로 신약개발 속도 높인다...K-바이오, 글로벌 5대 강국 도약 선언"」 , 『 디지털데일리 』 , 2025. 09. 05, 

<https://m.ddaily.co.kr/page/view/2025090514332243170>.
 
임다연, 「“제약업계 '이룸의 법칙' 깨진다…"신약 개발 속도 빨라질 것"” 」 , 『 한경 글로벌마켓  』 , 2024.12.05, <https://www.hankyung.com/article/202412057393i>.

전하연, 「 “AI 기반 의약품 전주기 혁신…김주은 교수 "원클릭 통합 플랫폼으로 글로벌 도전" 」 , 『 약업신문 』 , 2025.07.24

<http://m.yakup.com/news/index.html?mode=view&nid=313692>

 

한국제약바이오협회,   「 인공지능(AI)+활용+의약품+개발+사례집」

<https://www.kpbma.or.kr/info/law/statute/select/210028>

 

Brian Buntz, 「 “Using AlphaFold, Insilico Medicine produces AI drug discovery in record time” 」  , 『Drug Discovery & Development 』 , 2023.04.13, 

<https://www.drugdiscoverytrends.com/insilico-medicine-ai-drug-discovery-breakthrough/ >.