FDA, 동물실험 단계적 폐지 공식화…제약업계 ‘오가노이드’ 기술 주목

FDA, 동물실험 단계적 폐지 공식화…제약업계 ‘오가노이드’ 기술 주목

 









FDA의 동물실험 단계적 폐지 공식화 
 
  2025년 4월 10일 FDA는 단클론항체 의약품 및 기타 약물 개발에 있어 동물실험 의무의 단계적 폐지를 공식 발표하였다. 기존 FDA에서 요구했던 동물실험은 독성 및 세포주에 대한 AI 기반 계산 모델과 오가노이드 독성 실험 등 인간 중심의 대체 시험법(New Approach Methodologies, NAMs)으로 단계적 전환될 예정이다. 
 
  이러한 변화의 배경에는 동물실험 예측력의 한계와 동물권 보호에 대한 사회적 관심 증대가 있다. 이미 2022년 미국 의회에서는 FDA Modernization Act 2.0을 통과시켜 신약 개발 시 동물실험 의무 조항을 폐지의 법적 근거로 마련하였다. FDA는 이러한 조치를 기반으로 동물실험을 줄이는 동시에 의약품의 안전성을 강화하고, R&D 비용을 절감하여 궁극적으로는 약가 인하의 실현을 목표로 한다.
 
 
동물실험 폐지 및 NAM 도입이 불러올 변화
 
  FDA의 발표는 임상적, 경제적, 규제과학적 측면에서 다음과 같은 변화를 불러올 것으로 전망된다.
먼저 임상적 측면에서 예측성 및 인체 유사성 향상을 확보할 수 있다. 동물실험은 동물과 인간의 생리학적 차이가 존재해 유효성 및 독성 예측에 있어 부정확성을 일으킬 수 있다. 반면에 오가노이드는 인체 장기를 재현하여 인체 생리 기반 독성이 예측가능하며, AI 기반으로 항체 서열을 분석한 면역원성 예측 모델을 활용할 경우 면역독성 위험을 보다 효과적으로 회피할 수 있다. 
 
  NAM의 도입은 비용 효율성 향상에도 기여한다. 1개의 단클론항체 개발 시 평균 144마리의 비인간 영장류(NHP)가 사용되는데 개체당 가격이 최대 $50,000로 경제적 부담이 상당하다. NAM 도입 시 비용을 감축할 수 있고, 반복 독성시험 기간 역시 6개월에서 3개월로 단축할 수 있다. 또한, 초기 개발단계에서 인간 기반 예측 모델로 go/no-go를 결정함으로써 실패 약물을 조기에 제거할 수 있다. 이러한 비용 효율성 증대는 궁극적으로 약가를 낮추는 데 기여할 수 있다.

  규제과학적 측면에서도 많은 변화가 예상된다. 현재 ICH S6 등 기존 가이드라인은 동물실험을 전제로 하고 있으나, FDA는 앞으로 NAM을 기본으로 체계를 전환하고 동물실험은 예외적 경우에만 허용할 방침이다. 이를 위해 in vitro 인체 세포 기반 모델, in silico AI·시스템 약리학 모델, PBPK 모델 등을 통합한 과학 기반 의사결정 체계를 구축 중이다. 이와 같은 규제 혁신은 의약품의 예측성과 안전성을 동시에 향상할 수 있는 기반이 될 것으로 기대된다.
 
 
주목받는 대체 시험법, 오가노이드
 
  오가노이드, PBPK 모델, AI/ML 예측, QSP 모델, Ex vivo 인체 조직 실험 등의 NAM 주요 기술 중에서도 가장 주목 받는 분야는 단연 오가노이드이다. 오가노이드는 인간 줄기세포를 3차원적으로 배양해 만든 인공 장기로, 실제 장기의 구조와 기능을 모사하며 약물 독성 평가, 개인 맞춤형 치료, 장기 대체 연구 등에 광범위하게 활용되고 있다. 
 
  이러한 활용 가능성으로 인해 여러 제약사가 오가노이드 기술 확보에 박차를 가하고 있다. 글로벌 시장조사기관 Research And Markets에 따르면, 환자 유래 오가노이드 시장 규모는 2024년 10억 달러(약 1조 3,500억 원)에서 2030년까지 33억 달러(약 4조 4,700억 원)로 성장할 것으로 예상되며, 연평균 성장률은 22%에 이를 전망이다.
 
 
제약업계에서의 오가노이드 활용 사례
 
  글로벌 제약사들은 오가노이드를 신약 개발 전 과정에 적극적으로 통합하고 있다. 대표적으로 스위스 제약사 로슈(Roche)는 암, 뇌, 장기 등 다양한 오가노이드를 구축하고 이를 바탕으로 Institute of Human Biology(IHB)를 설립하여 독성평가와 효능 검증에 활용하고 있다. 특히 면역세포와 함께 배양하는 면역 오가노이드(Immuno-organoids)를 통해 자가면역질환, 감염병, 면역 관련 부작용 연구의 폭을 넓혔다.
 
  노바티스(Novartis)는 신장 오가노이드로 다낭성 신장질환(ADPKD) 연구를, 간 오가노이드로 급성 간부전 및 지방간 질환(NASH) 연구를 진행 중이다. 미국 신시내티 아동병원과 Danaher는 간독성 평가를 위한 간 오가노이드 기반 독성 예측 시스템을 공동 개발하고 있으며, Weill Cornell Medicine은 250개 이상의 종양 및 심혈관 오가노이드를 AI 기반 스크리닝 플랫폼과 연계하고 있다.
 
  국내에서도 삼성바이오로직스가 '암 환자 유래 오가노이드'를 활용한 항암 신약 후보물질 선별 서비스를 시작하며 이 시장에 본격 진출했다. 정부 역시 오가노이드 기반 첨단 대체시험법 개발을 위해 2029년까지 434억 9300만원을 투자할 계획이다.



오가노이드의 장점 및 한계
 
  오가노이드는 기존 동물실험에 비해 여러 가지 장점을 제공한다. 사람 세포에서 유래했기 때문에 인간 생체 반응을 더 정확하게 반영할 수 있으며, 시험 기간이 짧고 동물 사용을 최소화하면서도 예측성 높은 전임상 결과를 얻을 수 있어 과학적 신뢰성과 윤리적 타당성을 동시에 확보할 수 있다.
 
  그러나 오가노이드 기술은 아직 해결해야 할 과제가 많다. 첫째, 실험 간 재현성이 낮고 배양 표준화가 미흡하다. 동일한 유도만능줄기세포(iPSC)라도 배치와 프로토콜에 따라 결과가 크게 달라질 수 있어 일관된 데이터 확보에 어려움이 있다. 둘째, 오가노이드는 혈관, 면역세포, 미생물군 등의 요소가 부족해 실제 장기의 복잡한 환경을 완벽히 재현하기 어렵다. 특히 뇌, 신장과 같은 고도로 복잡한 장기의 경우 전신적 대사와 면역 반응을 동반하는 실험에 한계가 있다. 또한 성장인자와 배지 비용이 높고, PSC 유래 오가노이드는 성숙도가 낮아 장기간 배양이 쉽지 않다는 점도 문제로 지적된다.



오가노이드의 한계 극복 방안 및 전망
 
  이러한 한계를 극복하기 위해 다양한 기술적 시도가 이루어지고 있다. 최근에는 다기관 오가노이드를 연결하여 장기 간 신호전달과 대사 반응을 모사하는 '멀티 오가노이드 시스템'이 개발되고 있으며, 조직 간 상호작용을 탐색할 수 있는 아셈블로이드(Assembloid)나 장기-온-칩 기술도 점차 상용화되고 있다.
 
  또한 오가노이드를 인공지능(AI) 분석 시스템과 결합해 고차원 데이터를 효율적으로 해석하고 정량화하려는 노력이 활발히 진행되고 있다. 로봇 자동화 기술과 결합된 고속 스크리닝 시스템도 이러한 기술 발전을 뒷받침하고 있다.
 
  앞으로 오가노이드는 질병 모델링, 약물 스크리닝, 맞춤형 치료뿐만 아니라 인공장기 개발, 정밀의료 산업 전반에서 핵심 플랫폼으로 자리 잡을 것으로 전망된다. 뇌 오가노이드, 간 오가노이드 등 특정 장기 기반의 응용 모델은 향후 글로벌 연구 과제 해결 및 규제과학 경쟁력 확보에 중요한 역할을 할 것이다.
 
  물론 아직 해결해야 할 기술적, 제도적 과제가 남아있지만, 오가노이드 기술은 단순한 동물대체 수단을 넘어 인간 중심의 정밀의학으로 나아가는 중요한 전환점이 되고 있다. 이러한 흐름은 언젠가 오가노이드가 동물실험을 완전히 대체하고, 더 안전하며 신속한 신약 개발을 이끌어낼 수 있다는 희망을 갖게 한다. 더 이상 동물실험이 아닌, 인간을 위한 인간 중심의 연구가 새로운 과학의 표준이 되는 미래를 기대해 본다.













 
 
 
 

FDA Officially Announces Phased Elimination of Animal Testing… Pharmaceutical Industry Eyes ‘Organoid’ Technology

 








FDA Officially Announces Phased Elimination of Animal Testing
 
  On April 10, 2025, the U.S. Food and Drug Administration (FDA) officially announced a phased elimination of mandatory animal testing in the development of monoclonal antibody drugs and other pharmaceuticals. The previously required animal testing will be gradually replaced by human-relevant new approach methodologies (NAMs), including AI-based computational models and organoid toxicity assays.
 
  This shift is driven by the limitations of animal testing in predicting human responses and the growing societal concern for animal welfare. In fact, the U.S. Congress laid the legal foundation for this change by passing the FDA Modernization Act 2.0 in 2022, which eliminated the mandate for animal testing in new drug development. Based on this legislation, the FDA aims to enhance drug safety, reduce R&D costs, and ultimately lower drug prices.
 
 
Impacts of Animal Testing Elimination and NAM Adoption
 
  The FDA’s announcement is expected to bring changes across clinical, economic, and regulatory science domains.
 
  First, from a clinical perspective, it can improve predictability and human relevance. Animal testing is often inaccurate in predicting efficacy and toxicity due to physiological differences between animals and humans. In contrast, organoids replicate human organs and enable toxicity prediction based on human physiology. AI-based immunogenicity prediction models that analyze antibody sequences can also help avoid immune-related toxicity more effectively.
 
  The adoption of NAMs also contributes to improved cost efficiency. Developing a single monoclonal antibody requires an average of 144 non-human primates (NHPs), with each animal costing up to $50,000, posing a significant financial burden. With NAMs, such costs can be reduced, and the duration of repeated toxicity testing can also be shortened from six months to three. Furthermore, by using human-based predictive models early in the development phase to make go/no-go decisions, failed drug candidates can be eliminated earlier. This increase in cost efficiency can ultimately contribute to lowering drug prices.
 
  Many changes are also expected in the area of regulatory science. Currently, existing guidelines such as ICH S6 are based on animal testing, but the FDA plans to shift the framework to center on NAMs, allowing animal tests only in exceptional cases. To this end, the agency is establishing a science-based decision-making system that integrates in vitro human cell-based models, in silico AI and systems pharmacology models, and physiologically based pharmacokinetic (PBPK) models. This kind of regulatory innovation is expected to serve as a foundation for enhancing both the predictability and safety of pharmaceuticals.
 
 
Organoids: The Most Promising NAM Technology
 
  Among various NAMs such as PBPK modeling, AI/ML prediction, QSP models, and ex vivo human tissue testing, organoids stand out as the most promising. Organoids are three-dimensional, stem cell-derived mini-organs that mimic the structure and function of actual human organs. They are widely used in drug toxicity testing, personalized medicine, and organ replacement research.
 
  Given their vast potential, pharmaceutical companies are actively investing in organoid technology. According to Research and Markets, the global market for patient-derived organoids is expected to grow from $1 billion in 2024 to $3.3 billion by 2030, with a compound annual growth rate of 22%.
 
 
Applications of Organoids in the Pharmaceutical Industry
 
  Global pharmaceutical companies are incorporating organoids throughout the drug development process. Roche, a Swiss pharmaceutical firm, has developed organoids for cancer, brain, and other organs. It established the Institute of Human Biology (IHB) to leverage these models for toxicity testing and efficacy validation. By co-culturing organoids with immune cells—known as immuno-organoids—Roche is expanding research into autoimmune diseases, infectious diseases, and immune-related adverse events.
 
  Novartis uses kidney organoids to study autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) and liver organoids for acute liver failure and nonalcoholic steatohepatitis (NASH). Cincinnati Children’s Hospital and Danaher have jointly developed a liver organoid-based toxicity prediction system. Weill Cornell Medicine is integrating over 250 tumor and cardiovascular organoids into an AI-based drug screening platform.
 
  In Korea, Samsung Biologics has entered the market by launching a screening service that uses cancer patient-derived organoids to identify anticancer drug candidates. The Korean government also plans to invest KRW 43.493 billion by 2029 to develop advanced organoid-based NAMs.
 
 
Strengths and Limitations of Organoids
 
  Organoids offer several advantages over traditional animal testing. Derived from human cells, they better replicate human biological responses. They allow for shorter study durations, minimize animal use, and generate more predictive preclinical data, ensuring both scientific credibility and ethical validity.
 
  However, challenges remain. Organoid experiments often lack reproducibility and standardization. Even with the same induced pluripotent stem cells (iPSCs), results can vary depending on batch and protocol. Moreover, organoids typically lack vascular systems, immune cells, and microbiomes, making it difficult to fully replicate complex in vivo environments. This is particularly problematic when modeling sophisticated organs such as the brain or kidneys, which require whole-body metabolic and immune responses. High costs of growth factors and media, and the immaturity of PSC-derived organoids, also hinder long-term culture.
 
 
Overcoming Limitations and Future Prospects
 
  To address these limitations, various technological advancements are underway. Multi-organoid systems are being developed to simulate inter-organ signaling and metabolism. Assembloids and organ-on-a-chip technologies are also becoming increasingly commercialized, enabling exploration of complex tissue interactions.
 
  Combining organoids with AI analysis systems helps interpret and quantify high-dimensional data. High-throughput screening systems supported by robotic automation are also being introduced.
 
  Looking ahead, organoids are expected to become core platforms in disease modeling, drug screening, personalized treatment, artificial organ development, and the broader precision medicine industry. Specific models, such as brain or liver organoids, will play key roles in tackling global research challenges and strengthening regulatory science competitiveness.
 
  Although technical and institutional hurdles remain, organoids represent more than just an animal testing alternative—they signify a paradigm shift toward human-centered precision medicine. This movement fosters hope that one day, organoids may fully replace animal testing, enabling safer and faster drug development. A future where human-focused science becomes the new standard is now within reach.












 
 
 
< 출처 >

 

송혜진, 「'오가노이드'로 동물실험 대체… 신약 개발기간·비용 줄인다」, 『조선일보』, 2025.04.24, (https://www.chosun.com/economy/science/2025/04/24/XKGGOBX2LNCW7BA5GFFYNQ24ZU/)
 
오동욱, 「동물실험은 이제 그만…한국도 오가노이드 ‘대체 시험’ 본격화」, 『경향신문』, 2025.06.29, (https://www.khan.co.kr/article/202506290700021/?utm_source=urlCopy&utm_medium=social&utm_campaign=sharing)
 
정광성, 「오가노이드 시장 2027년 3조 8000억대 성장 전망」, 『의학신문』, 2022.11.09, (http://www.bosa.co.kr/news/articleView.html?idxno=2184529)
 
Nick Paul Taylor, 「Roche creates organoid research institute to shake up drug discovery and development」, 『FIERCE Biotech』, 2023.05.04, (https://www.fiercebiotech.com/biotech/roche-creates-organoid-research-institute-shakeup-drug-discovery-and-development?utm_source=chatgpt.com)
 
U.S. Food and Drug Administration (FDA), 「FDA announces plan to phase out animal testing requirement for monoclonal antibodies and other drugs」, 『FDA Newsroom』, 2025.04.10, (https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-announces-plan-phase-out-animal-testing-requirement-monoclonal-antibodies-and-other-drugs)
 
U.S. Food and Drug Administration (FDA), 「Roadmap to Reducing Animal Testing in Preclinical Safety Studies」, 2025.04.10